НОВОСТИ. Лента научномедицинских новостей
Детскую слепоту попробуют вылечить генной терапией
Ученые из Университета Пенсильвании опубликовали предварительные данные первых этапов исследования о способности генной терапии лечить врожденный амавроз Лебера. Это целое семейство наследственных заболеваний сетчатки.
На долю врождённого амавроза Лебера приходится значительная часть случаев слепоты у детей во всём мире. К сожалению, данный недуг является неизлечимым, но положение может измениться. Ученые из Университета Пенсильвании в ходе опытов проверили способность генной терапии воздействовать на здоровье юных пациентов. Исследователи доставляли рабочие копии гена GUCY2D прямо в глаза больных, имевших серьезные нарушения зрения.
Эти нарушения вызывались мутациями в гене GUCY2D, который в обычных условиях кодирует фермент в ключевом сигнальном пути, используемом светочувствительными палочками и колбочками сетчатки для преобразования света в электрохимические сигналы. Нехватка этого фермента блокирует восстановление пути, что предотвращает сброс, необходимый для дальнейшей передачи сигналов. А значит, сами сигналы становятся слишком слабыми, что приводит к серьезной потере зрения или вообще слепоте.
Терапия позволяет в какой-то степени преодолеть этот дефект, как показали наблюдения. Это была первая стадия, на которой оценивалась безопасность терапии. Установлено, что она не вызывает серьезных побочных эффектов, а примерно у каждого третьего ребёнка выявлялись устойчивые улучшения дневного и ночного зрения даже при относительно небольших дозах, пишет aninews.in.
21.04.2021 Читайте также
Российские ученые представили новый биодеградируемый сплав на основе железа, перспективный для создания медицинских имплантатов в ортопедии, онкологии и ветеринарии...
24.06.2025
Датские исследователи из Орхусского университета обнаружили, что белок, вырабатываемый бактерией Helicobacter pylori — возбудителем язвы желудка, — способен замедлять развитие деменции...
23.06.2025
Ученые Королевского колледжа в Лондоне представили свое новое изобретение: пластырь с десятками миллионов наноиголок, который может заменить традиционную биопсию...
23.06.2025
Исследователи из Университета Маккуори обнаружили природный белок, содержащийся в клетках человека, который играет важную роль в восстановлении поврежденной ДНК — молекулы...
19.06.2025
Компания AbbVie заявила о достижении основной цели прямого сравнительного исследования III фазы по изучению препарата для лечения мигрени. Препарат Qulipta, представленный на европейском...
19.06.2025
В борьбе с малярией, ежегодно уносящей более 600 тысяч жизней, ученые нашли неожиданное решение — они превратили брачное поведение комаров в их слабость. Исследователи из...
19.06.2025
Исследователи разработали временную электронную татуировку, которая расшифровывает мозговые волны для измерения умственного напряжения и предотвращения «выгорания»...
17.06.2025
Врачи из Великобритании начали испытания необычного, но перспективного способа борьбы с супербактериями — с помощью капсул, содержащих замороженные образцы фекалий от здоровых доноров...
17.06.2025
Новый перспективный метод лечения некоторых наиболее агрессивных форм рака желудка показал обнадеживающие результаты во второй фазе клинических испытаний. Терапия привела...
03.06.2025
Fatal error: Uncaught mysqli_sql_exception: Data too long for column 'ip' at row 1 in /home/med-practic.com/public_html/classes/DatabaseManager_2.1.php:1148 Stack trace: #0 /home/med-practic.com/public_html/classes/DatabaseManager_2.1.php(1148): mysqli_stmt->execute() #1 /home/med-practic.com/public_html/classes/DatabaseManager_2.1.php(360): TableManager->queryInsert() #2 /home/med-practic.com/public_html/classes/flud_class.php(79): TableManager->doInsert() #3 /home/med-practic.com/public_html/classes/function.php(3700): Flud->addFludIp() #4 /home/med-practic.com/public_html/article_more.php(143): update_rating() #5 {main} thrown in /home/med-practic.com/public_html/classes/DatabaseManager_2.1.php on line 1148















Научная медицина
Болезни
Традиционная медицина
Здоровый образ жизни
Косметология
Медицинское право
Алгоритмы, тесты
Цифры, факты, случаи
Историческая хроника
Афоризмы
Карьерная лестница
Дети
Женщина
Мужчина
Рейтинговая система